Pesquisa na Austrália avança

Pesquisa na Austrália avança na terapia gênica de camundongos com distrofia muscular

Melbourne -  Pesquisadores do Melbourne Neuromuscular Research Institute inseriram DNA normal em células musculares de camundongos com distrofia e conseguiram corrigir o defeito genético. Esta pesquisa realizada por Robert Kapsa e cols foi publicada em abril na revista Human Gene Therapy. 

Eles dispenderam 18 meses estudando as mutações do gene da distrofina. Neste experimento eles introduziram uma cópia do gene da distrofina em camundongos portadores do defeito genético. Através do processo denominado recombinação homóloga 15 a 20% das células afetadas  se tornaram normais. Esta mesma técnica foi tentada em portadores de fibrose cística mas com resultado de apenas 1% de correção das células. 

Em entrevista em 22/02/2001 Kapsa revelou que seu objetivo é obter stem cells (células tronco) de portadores de distrofia muscular, corrigi-las em laboratório e reinfundí-las nos pacientes esperando que elas se desenvolvam em músculos sadios com mínima chance de rejeição. Para ele o completo sucesso da pesquisa tem três etapas que precisam ser aprimoradas: correção da mutação genética, obtenção das células tronco e infusão das mesmas e sua transformação em músculos sadios.

 A primeira etapa já foi realizada mas é necessário que se consiga corrigir a totalidade das células e não só 15 a 20% delas. A segunda  e a terceira também já foram realizadas experimentalmente  mas a transformação em células musculares sadias ocorreu em proporção pequena.

http://www.abc.net.au/news/science/health/2001/02/item20010222084843_1.htm (com áudio da entrevista)